FDA aprobă belzutifan, primul inhibitor HIF-2α pentru tratamentul cancerelor asociate bolii von Hippel-Lindau

Sep 3, 2021 | Neoplasm renal, Noutăţi

FDA (Food and Drug Administration) a aprobat primul tratament sistemic pentru pacienții adulți cu boala von Hippel-Lindau (VHL), care prezintă carcinom renal, hemangioblastoame la nivelul sistemului nervos central sau tumori neuroendocrine pancreatice și nu necesită intervenție chirurgicală imediată. Belzutifan este un inhibitor HIF-2α, o moleculă implicată în mecanismele prin care celulele se adaptează la variațiile de oxigen din mediu. FDA a emis decizia cu aproape o lună înainte de termenul estimat și pentru o indicație mai extinsă, pe lângă cea care vizează cancerul renal.

Boala von Hippel Lindau este o afecțiune genetică rară ce predispune la apariția anumitor forme de cancere, fiind descrise peste zece localizări până în prezent. Carcinomul renal (RCC – renal cell carcinoma) este cel mai frecvent, 70% dintre persoanele cu boala VHL dezvoltă RCC de-a lungul vieții. În boala von Hippel Lindau apare acumularea unor factori de transcripție (HIF) care stimulează mai multe oncogene asociate cu proliferarea celulară, angiogeneză, ceea ce conduce la apariția de tumori benigne și maligne. Managementul bolii von Hippel Lindau implica până acum monitorizarea pacienților și intervenție chirurgicală pentru eliminarea tumorilor.

Cercetările în domeniul VHL și descoperirea rolului HIF-2α au condus la acordarea premiului Nobel pentru Medicină în 2019. Dr. William G. Kaelin Jr., Sir Peter J. Ratcliffe și Dr. Gregg L. Semenza au contribuit la identificarea mecanismelor moleculare prin care celulele se adaptează la schimbările nivelului de oxigen.

 

Materialul integral pe Raportuldegarda.ro